לאחרונה ישנם הרבה מאוד סיפורי הצלחה בריפוי של גנים פגומים, שיטה שבה מחדירים לתאי הגוף גֵן חלופי שאמור לתקן את תפקודם. בודדים הטיפולים שאושרו עד על ידי ה-FDA. כעת הגיע טיפול חדש, כשהמינהל אישר.

מדובר בטיפול גני ראשון למחלת ההמופיליה B, שמתאפיינת בדימומים עקב בעיה בקרישת הדם. הטיפול, שפיתחה חברת התרופות ברינג (Behring), נועד לשקם את מנגנון הקרישה בדמם של החולים. הבעיה: עלותו גבוהה במיוחד ועל פי הערכה ראשונית זה עשוי לעלות 3.5 מיליון דולר.

הטיפול החדש מעורר תקווה בחולים. למרות זאת, מכיוון שהמופיליה B היא מחלה נדירה מאוד, הרווח של החברה ממנו צפוי להיות מוגבל. ניתוח מחירי התרופות בארצות הברית מעלה כי מחירה של התרופה היקרה ביותר כיום, זולגנסמה (Zolgensma), המיועדת לחולי ניוון שרירים, עומד על 2.1 מיליון דולר. מפתחת הטיפול, חברת ברינג, טוענת כי המחיר הגבוה מוצדק, מכיוון שמדובר בשימוש חד-פעמי ויש לתרופה פוטנציאל להציל חיים ולרפא את המחלה. 

עוד ב-

סובלים מכאבי ראש? זו התרופה הטובה ביותר לפי המומחים

לכתבה המלאה

סגן נשיא הפדרציה העולמית להמופיליה גלן פירס (Pierce) אמר לכתב העת Nature, "המחיר הגבוה של המג'ניקס יחזיר את עצמו תוך זמן קצר יחסית, בהנחה שיישאר פעיל לאורך זמן". לדבריו, "האישור של המג'ניקס הוא אבן דרך מרכזית בדרך לריפוי, ונראה כי חלק מהמושתלים אכן יחלימו לשנים רבות".